Novartis a obtenu de l'Agence sanitaire américaine (FDA) une autorisation de commercialisation pour la thérapie génique Zolgensma contre l'amyotrophie spinale chez les enfants de moins de deux ans. Ce traitement curatif - développé par le laboratoire chicagolais Avexis racheté il y a un an pour près de 9 milliards de dollars - sera disponible au tarif de 2,215 millions de dollars (à peine moins en francs). Le Zolgensma se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires. La multinationale pharmaceutique explique que le prix fixé pour son traitement représente plus ou moins la moitié des coûts d'un suivi thérapeutique non curatif sur dix ans de la SMA ou de maladies génétiques pédiatriques ultra-rares. Avexis indique dans un communiqué distinct avoir convenu avec le prestataire de services pour patients Accredo d'une possibilité de paiement sur cinq ans afin "de relâcher de potentielles contraintes sur le budget à court terme, en particulier pour les Etats, petits payeurs et employés assurés à leurs propres frais". Des négociations sont en cours avec une quinzaine d'assureurs maladie, dont certains auraient déjà, selon Avexis, donné un accord de principe aux conditions de remboursement. Le Zolgensma avait obtenu en mars 2018 une désignation d'examen prioritaire auprès du gendarme sanitaire américain. Novartis avait en avril de cette année enregistré en étude de phase III des données prometteuses avec le Zolgensma. L'administration du traitement a confirmé une prolongation de la durée de survie sans survenance d'incidents, parmi d'autres effets bénéfiques en comparaison avec les relevés effectués sur des enfants non traités. Taux d'efficacité élevé Sur les 21 petits patients enrôlés pour cette étude, 19 étaient encore en vie dont treize ont atteint l'âge de 14 mois sans nécessité d'assistance respiratoire permanente, alors que seul un quart environ des bambins atteints de cette pathologie parvient habituellement à franchir le cap des 14 mois sans assistance respiratoire intensive. Sans traitement, le taux de mortalité ou de nécessité d'assistance respiratoire continue s'élève à plus de 90% à deux ans. La SMA concerne un nouveau né sur environ 10'000 et constitue selon Novartis la principale cause génétique de mortalité infantile. Dans un commentaire lundi matin, Vontobel accueille un spectre de prescriptibilité plus large qu'attendu intégrant les patients pré-symptomatiques. La banque de gestion zurichoise - qui tablait jusqu'ici sur un prix de 1,5 millions - anticipe une extension d'homologation aux deux formes de la maladie et relève son estimation de recettes annuelles maximales à 2,8 milliards de dollars, contre 1,0 milliard précédemment. La Banque cantonale de Zurich (ZKB) salue de son côté une homologation certes largement attendue, à un prix "acceptable" et remboursable de surcroît en cas de non-succès.
