Des enfants atteints de la maladie du Gaucher, une maladie héréditaire et rare, sont sans traitements depuis plusieurs mois. Les médicaments spécifiques importés par la PCH sont en rupture de stocks dont certains depuis plus d'une année. Des parents, soucieux de l'évolution de l'état de santé de leurs enfants, ont lancé un SOS, après avoir sollicité l'intervention du ministère de la Santé, de la Population et de la Réforme hospitalière. Ils sont venus à notre rédaction pour dénoncer cet état de fait et lancer un appel aux hautes autorités du pays pour trouver une solution à cette «situation catastrophique». «Nos enfants sont en train de mourir à petit feu et on ne peut rien faire», nous lance un père désespéré. Dans une lettre adressée au directeur de la Pharmacie centrale des hôpitaux, le groupe de parents rappelle au premier responsable de la PCH que «leurs enfants sont atteints de maladies rares invalidantes, nécessitant un traitement au long cours, et toute interruption du traitement entraînera la reprise et la progression des lésions irréversibles». Ils lui signalent également que «plusieurs enfants atteints de la maladie du Gaucher, traités sous Cerezyme, prenaient des demi-doses et d'autres sont sans traitement depuis plusieurs mois». «Les patients de MPS1 nécessitant l'Aldurazyme sont sans traitement depuis plus d'une année et d'autres sous Naglazyme (MPS6) le sont depuis des mois ainsi que ceux traités à la Myozyme». Une situation dramatique que les parents vivent quotidiennement et appellent le directeur de la PCH et tous les responsables du secteur à «penser un moment que ce sont leurs enfants qui sont atteints de ces maladies». A noter que la maladie du Gaucher se caractérise par un déficit en glucocérébrosidase, qui est une enzyme (lysosomial) lipide (molécule de graisse dite complexe) entrant dans la constitution des membranes des cellules et issue de la dégradation des hématies (destruction des globules rouges). Les traitements viennent justement remplacer l'enzyme manquante.
