Une thérapie génique expérimentale, ProSavin, dont les résultats sont publiés vendredi, a permis d'améliorer la motricité et la qualité de vie de personnes atteintes de la maladie de Parkison. Cette thérapie génique a consisté à injecter dans le cerveau des patients un virus de cheval sans danger pour l'homme, appartenant à la famille des lentivirus, vidé de son contenu et "rempli" avec les trois gènes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine, une substance qui fait défaut chez les personnes atteintes de Parkinson. Grâce à la thérapie expérimentale, les quinze patients opérés se sont remis à fabriquer et à secréter des petites doses de dopamine en continu, selon les résultats de cet éssai clinique réalisé par une équipe de neuro-chirurgiens français et britanniques. Trois niveaux de doses ont été testées, la plus forte s'étant avérée la plus efficace. L'un des auteurs de l'étude, le professeur Palfi a toutefois noté qu'au-delà de 4 ans, les progrès moteurs s'atténuaient : "Les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu'à 12 mois après l'administration du traitement chez tous les patients, voire jusqu'à 4 ans chez les premiers à avoir été opérés". Ce traitement ne peut en revanche qu'agir sur les symptômes moteurs et pas sur les autres troubles de la maladie type hallucinations ou encore changements de caractère, car ils ne sont pas liés à la production de dopamine. Or ils sont une grande partie de la souffrance des patients. La thérapie génique ProSavin devrait faire l'objet de nouveaux essais cliniques à partir de la fin de l'année alors que l'équipe du professeur Palfi tente encore d'améliorer les performances du vecteur pour qu'il puisse produire plus de dopamine. Cet essai clinique a en effet permis d'améliorer la motricité et la qualité de vie de quinze patients atteints d'une forme évoluée de la maladie de Parkinson, l'affection neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d'Alzheimer. Elle touche quelque 5 millions de personnes dans le monde.
